Dopo la scomparsa dell’attore Eric Dane, noto per ‘Grey’s Anatomy’, deceduto a 53 anni in seguito a una battaglia contro la SLA, aumenta l’attenzione sulla malattia e sulle ricerche in corso. La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una patologia neurodegenerativa che fa perdere gradualmente al cervello la connessione con i muscoli, provocando nel tempo la perdita della capacità di camminare, parlare, mangiare, vestirsi e, nei casi avanzati, persino respirare. Secondo l’ALS Association, la malattia si manifesta tipicamente tra i 40 e i 70 anni tramite debolezza muscolare, rigidità e crampi, ma ogni caso ha un’evoluzione diversa. La malattia colpisce solo i neuroni motori, senza intaccare i sensi, i muscoli oculari o il controllo della vescica; la maggior parte dei malati resta mentalmente lucida durante tutto il decorso. La SLA è considerata sempre fatale: la sopravvivenza media va dai tre ai cinque anni dalla diagnosi, ma circa il 20% dei pazienti supera i cinque anni e solo il 5% vive oltre vent’anni.
Attualmente non esistono trattamenti in grado di fermare la progressione della SLA, ma nuove speranze arrivano da uno studio internazionale in fase 3, il PREVAiLS, che valuta l’efficacia della pridopidina, un farmaco sviluppato da Prilenia Therapeutics e Ferrer. La sperimentazione coinvolge 500 pazienti in 60 centri specializzati, distribuiti in 13 paesi. La pridopidina agisce come agonista del recettore sigma-1, stimolando percorsi neuroprotettivi compromessi in malattie come SLA e Huntington.
La fase 3 del PREVAiLS segue i risultati di una precedente fase 2 della piattaforma HEALEY, non soddisfacente nell’obiettivo principale di rallentare la progressione della malattia in 24 settimane, ma con segnali positivi in sottogruppi di pazienti nelle fasi iniziali e a rapido peggioramento. In questi soggetti si sono osservati possibili benefici sulla funzione del linguaggio e respiratoria. Nei test precedenti il farmaco è risultato ben tollerato, con effetti collaterali simili al placebo come cadute e debolezza muscolare, sintomi tipici della SLA.
Secondo i ricercatori, intervenire precoce nella diagnosi e nella terapia può preservare meglio le funzioni e la qualità della vita. Gli esiti della sperimentazione in corso saranno fondamentali per stabilire se la pridopidina potrà rappresentare una reale opzione terapeutica per i pazienti con SLA nella fase iniziale e a rapida progressione. L’impegno dei pazienti, delle loro famiglie e dei caregiver nella partecipazione alla ricerca viene riconosciuto come prezioso per il progresso scientifico.
