Una terapia innovativa basata su cellule immunitarie modificate (Car-T), sviluppata presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, ha ottenuto risultati promettenti nel trattamento di tre giovani con leucemia mieloide acuta resistente alle terapie tradizionali. La sperimentazione, condotta nell’ambito del Palm Research Project della Fondazione Umberto Veronesi, ha permesso di eliminare ogni traccia della malattia nei pazienti, come riportato sulla rivista Blood, senza segni di ripresa al termine dello studio.
La leucemia mieloide acuta rappresenta circa il 20% delle leucemie pediatriche in Italia, con 70-80 nuovi casi annui. Le terapie di prima linea consentono di guarire circa due terzi dei bambini, mentre il restante non risponde ai trattamenti standard. Per questi casi è stata realizzata una versione della terapia Car-T mirata alla molecola CD7, caratteristica di questo tipo di leucemia. I tre pazienti trattati hanno mostrato risultati positivi con assenza di cellule tumorali (malattia minima residua negativa) rispettivamente dopo 18, 8 e 3 mesi dall’infusione. Secondo Valentina Gambino della Fondazione Umberto Veronesi, questi dati rappresentano un importante passo avanti nella speranza di nuove cure per i bambini affetti da questa malattia.
