Angelina Olivera, madre e assistente a tempo pieno di suo figlio quattordicenne Ryu affetto da distrofia muscolare di Duchenne, racconta le difficoltà economiche e pratiche che la sua famiglia affronta ogni giorno. Dopo aver perso due fratelli per la stessa malattia, Olivera sottolinea l’urgente bisogno di farmaci sperimentali che potrebbero cambiare la sorte di Ryu, ma a cui non può accedere a causa delle attuali regole di approvazione della Food and Drug Administration (FDA). L’autrice ricorda che solo per i farmaci steroidei spendono 30.000 dollari al mese, mentre altri costi non sono coperti dall’assicurazione né dai programmi di beneficenza.
In passato, la comunità delle malattie rare aveva riposto speranze nell’attuale commissario della FDA, Dr. Marty Makary, che aveva promesso flessibilità e abbattimento delle barriere regolatorie. Tuttavia, le famiglie denunciano che i processi di revisione restano lunghi e che i trattamenti sono spesso ritardati, sospesi o esclusi dai percorsi accelerati previsti per casi gravi. La prossima uscita dal ruolo del direttore del Center for Biologics Evaluation and Research, Dr. Vinay Prasad, è vista come un’opportunità per nominare una guida più vicina alle esigenze delle famiglie dei pazienti.
Per Ryu, la vita quotidiana è segnata dalla dipendenza da macchinari per respirare di notte e da difficoltà motorie che richiedono dispositivi di supporto, come tutori e cinture. Nonostante queste sfide, resta di buon umore e coltiva il desiderio di votare per la prima volta. Olivera chiede che la FDA coinvolga le comunità di pazienti sin dalle prime fasi delle decisioni regolatorie, con maggiore trasparenza e tempistiche allineate all’emergenza delle malattie terminali. Ribadisce che non si chiede di mettere da parte gli standard scientifici, bensì di evitare che l’inerzia burocratica sia una scelta che condanna irrimediabilmente chi è affetto da queste patologie.
La testimonianza si chiude ricordando che, dietro ogni richiesta di trattamento, ci sono famiglie reali per le quali i ritardi non concedono seconde possibilità.
